横滨市立大学于 12 月 9 日公布研究结果指出，研究团队透过系统性文献回顾与统合分析，整合约 1 万 6,000 名非小细胞肺癌患者的数据后，确认在评估非小细胞肺癌周术期化学治疗效果的临床研究中，**无事件生存期（event-free survival，EFS）可作为总体生存期（overall survival，OS）**的替代评价指标。
该研究由横滨市立大学附属医院呼吸器内科 染川弘平医师（博士课程四年）与同院化学治疗中心主任 堀田信之等人共同完成，研究成果已发表于《European Respiratory Review》。
总体生存期为关键指标，但评估需长期追踪
肺癌为日本癌症死亡人数最多的癌种之一，每年约有 8 万人因此死亡。其治疗方式包括手术治疗、药物治疗与放射线治疗等；针对早期非小细胞肺癌，临床上多采用手术合并抗癌药物的周术期治疗策略。
由于治疗目标在于延长患者存活时间，总体生存期长期被视为评估治疗效果的最重要终点指标。然而，在接受手术治疗的患者中，根治病例比例相对较高，使得整体生存期往往较长，若以总体生存期作为主要终点，通常需要长期随访，增加临床研究在设计、执行与完成时程上的难度。
研究实务中常使用替代指标，其妥当性仍存争议
基于上述限制，临床研究实务中常以无事件生存期作为主要评价指标，用以评估患者在治疗后未发生复发、疾病进展或死亡等事件的存活时间。
然而，无事件生存期是否能够充分反映总体生存期的改善，长期以来缺乏大规模且系统性的证据支持，其作为替代指标的有效性与适用范围，在学术界仍存在一定讨论空间。
系统性回顾结果显示，EFS 与 OS 之间具高度相关性
本研究透过系统性文献回顾，纳入 31 项针对非小细胞肺癌的随机对照试验，共分析约 1 万 6,000 名患者的数据。统合分析结果显示，无事件生存期与总体生存期的风险比之间呈现高度正相关，其相关系数为 r＝0.91。
进一步依治疗时机进行亚组分析后发现：
- 术前化学治疗：r＝0.97
- 术后化学治疗：r＝0.89
两种治疗策略中，EFS 与 OS 之间的相关性均维持一致。
此外，在采用免疫检查点抑制剂的研究中，无事件生存期作为总体生存期替代指标的相关性更为显著（r＝0.98）。
有助于优化研究设计，临床解读仍需审慎
研究团队指出，本次统合分析结果显示，在非小细胞肺癌周术期化学治疗的临床研究中，无事件生存期可作为总体生存期的合理替代评价指标，有助于缩短研究所需时间，并提升临床试验在设计与执行上的可行性。
不过，研究团队亦强调，该结果主要适用于临床研究设计与终点指标选择，是否可直接等同于临床预后判断或个别患者治疗决策，仍需在不同治疗策略与患者族群中进一步累积证据，并加以谨慎解读。
参考资料与消息来源：
QLifePro 医疗新闻（2025 年 12 月 25 日 发布）
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